Nove raziskave na področju Huntingtonove bolezni (HD) prinašajo upanje za učinkovitejšo obravnavo te doslej neozdravljive dedne nevrodegenerativne bolezni. Huntingtonova bolezen povzroča postopno propadanje možganskih celic, kar se kaže v težavah z gibanjem, upadu kognitivnih sposobnosti in čustvenih motnjah. Bolezen je povezana z mutacijo gena, ki povzroča kopičenje škodljivih beljakovin v možganih. Znanstveniki so v zadnjih raziskovalnih delih predstavili preboje, ki bi lahko končno omogočili razvoj zdravil, usmerjenih v sam izvor bolezni. Do sedaj je bila medicina omejena zgolj na lajšanje simptomov, nove metode pa obetajo poseganje v genetske mehanizme. Diagnostika se običajno izvede med 30. in 50. letom starosti, ko se pojavijo prvi jasni znaki motenj gibanja, bolniki pa po diagnozi v povprečju živijo še od 15 do 20 let. Čeprav popolno zdravilo še ni na voljo, strokovnjaki poudarjajo, da so novi terapevtski pristopi bližje realizaciji kot kdajkoli prej. Raziskave so se osredotočile na zniževanje ravni mutirane beljakovine huntingtin, kar bi lahko upočasnilo ali celo ustavilo napredovanje bolezni, s čimer bi se bistveno izboljšala kakovost življenja obolelih in njihovih družin.

Farmacevtska družba uniQure je objavila, da je eksperimentalna genska terapija v klinični študiji faze 1/2 upočasnila napredovanje Huntingtonove bolezni. Raziskovalci v Združenem kraljestvu so s prelomno gensko terapijo prvič upočasnili napredovanje te usodne nevrološke bolezni. V zgodnji fazi kliničnih preskušanj na University College London (UCL) so pri nekaterih bolnikih opazili upočasnitev. UniQure načrtuje, da bo podatke za odobritev predložil ameriški agenciji FDA leta 2026.