Eksperimentalna genska terapija upočasnjuje napredovanje Huntingtonove bolezni, kažejo raziskave
Objavljeno: 25. 9. 2025 6:14
Farmacevtska družba uniQure je objavila, da je eksperimentalna genska terapija v klinični študiji faze 1/2 upočasnila napredovanje Huntingtonove bolezni. Raziskovalci v Združenem kraljestvu so s prelomno gensko terapijo prvič upočasnili napredovanje te usodne nevrološke bolezni. V zgodnji fazi kliničnih preskušanj na University College London (UCL) so pri nekaterih bolnikih opazili upočasnitev. UniQure načrtuje, da bo podatke za odobritev predložil ameriški agenciji FDA leta 2026.
Viri imajo različne politične orientacije in preference, prav tako tipe poročanja.
Vsak vir lahko poroča na več različnih načinov (objavljanje novic, intervjuji, itn.
Ni nujno, da so viri vedno zanesljivi. Če je vir kdaj v preteklosti širil dezinformacije ali propagando,
je to navedeno, vendar to ne pomeni samodejno, da je ta novica lažna.
Prav tako ni nujno, da so viri z določeno politično orientacijo vedno pristranski v poročanju.
Število kvadratkov prikazuje, koliko virov v tej novici ima določeno značilnost.
Ameriška Agencija za hrano in zdravila (FDA) bo dodala novo opozorilo in omejitve genski terapiji za Duchennovo mišično distrofijo, ki jo proizvaja podjetje Sarepta Therapeutics, po tem, ko je bila terapija povezana s smrtjo dveh pacientov. Terapija bo imela najstrožje opozorilo, ki zdravnike in bolnike opozarja na resne nevarnosti.
Znanstveniki Univerze v Glasgowu so uspešno uporabili prvi bioinženirani model kostnega mozga za izvajanje ključnih raziskav raka. Ta dosežek ponuja nove vpoglede v potencialne terapije za to bolezen in predstavlja pomemben korak naprej pri medicinskih raziskavah brez uporabe živali.
Kanadski raziskovalci z Univerze McMaster so odkrili, da lahko pregled drobnih krvnih žil v očeh napove tveganje za razvoj srčnih bolezni in hitrost biološkega staranja. Študija, objavljena v reviji Science Advances, kaže, da lahko pregledi mrežnice nekega dne služijo kot orodje za zgodnje odkrivanje zdravstvenih težav. Raziskava je povezala pregled mrežnice z genetiko in krvjo, kar je razkrilo molekularne poti, ki pojasnjujejo, kako staranje vpliva na žilni sistem.
Članek obravnava več področij raziskav, vključno z novimi terapijami za zdravljenje raka, ki temeljijo na specifičnih genetskih mutacijah, računalniško napovedovanje učinkov staranja s preizkušanjem spojin na Caenorhabditis elegans, ter vlogo živčnega sistema pri napredovanju raka. Raziskave o raku se osredotočajo na natančno onkologijo in razvoj zdravil, ki ciljajo na specifične mutacije, z uporabo strojnega učenja za napovedovanje učinkov mutacij. Študija o staranju uporablja računalniške napovedi za identifikacijo spojin, ki bi lahko imele pozitivne učinke na zdravje pri staranju. Poročilo o nevroznanosti raka pa izpostavlja kompleksne interakcije med živčnim sistemom in tumorji, ki vplivajo na rast, invazijo in odziv na terapijo.
Farmacevtski razvijalci napredujejo z orodji umetne inteligence za modeliranje absorpcije, distribucije in toksičnosti zdravil v sistemih, ki so relevantni za ljudi, kar podpira pobudo ameriške Agencije za hrano in zdravila (FDA), da se testiranje na živalih uporablja le izjemoma. Hkrati so bili objavljeni rezultati odprtega znanstvenega izziva, ki se je osredotočil na računalniško odkrivanje zdravil za koronaviruse, kar kaže na pomembnost tovrstnih izzivov pri pospeševanju znanstvenega napredka.
Podjetje NeuroScientific Biopharmaceuticals je četrtemu bolniku s Crohnovo boleznijo odmerilo terapijo StemSmart, kar je korak pred začetkom faze 2 kliničnih preskušanj za inovativno zdravljenje te oslabljajoče črevesne bolezni. Cilj podjetja je zagotoviti učinkovito rešitev za bolnike, ki trpijo za to boleznijo.
Čeprav gre za specifično bolezen, napredek v genski terapiji lahko vpliva na zdravljenje drugih bolezni in je zato relevanten za splošno javnost.
Spletno mesto apdejt.si je ljubiteljski projekt,
ki se nenehno spreminja in nadgrajuje, zato nam spremljanje analitike veliko pomeni.
O piškotih in zasebnosti
Spletno mesto uporablja piškote za zbiranje anonimiziranih podatkov o obiskanosti, za nekatere nastavitve
in za pravilno delovanje oglaševanja. Podatki nam pomagajo razumeti, kako izboljšati spletno mesto.
Za shranjevanje piškotov je potrebno vaše dovoljenje. Če kliknete Sprejmi,
s tem dovolite uporabo piškotov za nastavitve, analitiko in oglaševanje. Če ne želite piškotov za oglaševanje,
kliknite Spremeni nastavitve in izberite dovoljene kategorije.
Nujno potrebnih piškotov ni mogoče izklopiti. Če ne želite sodelovati v merjenju statistike obiskanosti,
vam priporočamo, da zapustite to stran. Obiščete lahko npr.
arhiv citatov Zlopamtilo.si ali pa
iskalnik sinonimov Kontekst.io
Več informacij o piškotkih, hrambi podatkov in zasebnosti najdete na strani o
zasebnosti. Za razlago o označevanju
verodostojnosti virov preberite vizitko.
Nastavitve piškotkov
Tu lahko vklopite ali izklopite oglaševalske piškote. Nujno potrebnih ni mogoče izklopiti.